L'impact des décrets présidentiels sur les secteurs pharmaceutique et des dispositifs médicaux aux États-Unis

Les récents développements dans la réglementation de santé aux États-Unis ont entraîné des changements significatifs dans le processus d’approbation des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux.

Les derniers décrets exécutifs de l’administration présidentielle actuelle, visant à réformer la Food and Drug Administration (FDA), combinés aux actions du nouvellement créé Département de l’Efficacité Gouvernementale (DOGE, ou Department of Government Efficiency en anglais), redéfinissent la manière dont les produits pharmaceutiques, dispositifs médicaux et innovations médicales sont évalués et approuvés par la FDA.

Des voies d’approbation accélérées aux mandats de fabrication nationale, ces réformes devraient redéfinir les priorités opérationnelles et stratégiques de l’industrie. Cependant, elles ont suscité des débats sur leurs implications plus larges pour la santé publique, la compétitivité de l’industrie et l’intégrité réglementaire.

Indépendamment de l’impact politique de ces décisions, il est crucial de comprendre les effets de ces réformes sur les parties prenantes des secteurs pharmaceutique et des dispositifs médicaux. Cet article explore donc les principales dispositions des décrets exécutifs, le rôle du DOGE et les impacts potentiels sur les processus de la FDA, les études cliniques et les dynamiques du marché mondial. L’analyse ci-dessous vise à aider les parties prenantes des secteurs pharmaceutique et des dispositifs médicaux à naviguer dans ce paysage en évolution et à se préparer aux opportunités et défis à venir.

1. Décrets exécutifs et leurs impacts

À ce jour, un total de 89 décrets exécutifs ont été signés par l’administration présidentielle actuelle, dont 18 impactant directement la FDA, ses fonctions et l’industrie des sciences de la vie en général.

Les décrets exécutifs se concentrent sur l’accélération des processus d’approbation de la FDA et la réduction des obstacles bureaucratiques. Les principales dispositions incluent :

1. Voies d’approbation accélérées : Les décrets mettent l’accent sur la nécessité de processus d’examen plus rapides, en particulier pour les thérapies innovantes et les dispositifs médicaux répondant à des besoins de santé urgents.
   
   
2. Cadres réglementaires simplifiés : La FDA est chargée de réduire la complexité des exigences des essais cliniques, permettant une plus grande flexibilité dans les conceptions d’essais et une utilisation accrue des preuves du monde réel.
   
   
3. Promotion de la concurrence : En encourageant l’approbation des médicaments génériques et des biosimilaires, les décrets visent à augmenter la concurrence et à réduire les coûts des soins de santé pour les consommateurs.
   
   
4. Autorisations d’utilisation d’urgence (EUAs, ou Emergency Use Authorizations en anglais) : Les décrets permettent à la FDA d’accorder des EUAs plus rapidement en cas d’urgence de santé publique, assurant un accès rapide aux produits médicaux essentiels.

Les effets des décrets exécutifs devraient être amplifiés par les initiatives du nouvellement créé Département de l’Efficacité Gouvernementale (DOGE), chargé d’identifier les inefficacités au sein des agences fédérales et de mettre en œuvre des stratégies pour améliorer l’efficacité opérationnelle.

2. Le rôle du Département de l’Efficacité Gouvernementale (DOGE)

Le DOGE, créé dans le cadre des réformes administratives plus larges du président, a pris plusieurs mesures pour rationaliser le processus d’approbation de la FDA pour les produits pharmaceutiques et les dispositifs médicaux (Décret exécutif 14158 : Création et mise en œuvre du DOGE présidentiel).

Les effets combinés des décrets exécutifs et des actions du DOGE devraient avoir des implications significatives sur les processus d’approbation de la FDA, notamment des approbations plus rapides, des réductions de coûts, une innovation accrue et une meilleure efficacité.

Bien qu’il soit encore trop tôt pour évaluer les impacts positifs et négatifs de ces décrets et des activités du DOGE sur l’industrie des sciences de la vie, plusieurs impacts largement reconnus ont été soulignés par des représentants de la FDA, des avocats expérimentés et des leaders de l’industrie lors d’entretiens.

2.1 Promotion de la fabrication nationale

Le décret exécutif 14273 (« Réduire le coût des médicaments en mettant à nouveau les Américains en premier ») se concentre sur la fabrication aux Etats-Unis des médicaments essentiels, des contre-mesures médicales et des intrants critiques tels que les principes actifs. Cette initiative vise à réduire la dépendance à la fabrication étrangère et à renforcer la chaîne d’approvisionnement nationale, ce qui pourrait accroître la sécurité et la fiabilité de la disponibilité des produits médicaux.

En raison de l’augmentation des taxes aux frontières sur les produits pharmaceutiques et dispositifs médicaux, les entreprises étrangères pourraient envisager de relocaliser leur production pour le marché américain aux Etats-Unis et/ou de s’associer à une organisation locale de fabrication sous contrat (CMO, ou Contract Manufacturing Organization, en anglais) pour transférer leurs opérations de fabrication.

Le transfert des activités de production vers les Etats-Unis implique la soumission d’un dossier à la FDA pour approbation et peut nécessiter une inspection préalable à l’approbation (PAI, ou Pre-Approval Inspection, en anglais), si nécessaire. Si la production est transférée à une CMO locale, l’entreprise transférante devra effectuer un audit de la CMO pour garantir la qualité des produits et s’assurer que les activités de fabrication ont été correctement transférées.

2.2 Réduction des effectifs de la FDA

Le DOGE a effectué des audits des flux de travail de la FDA afin d’identifier les goulets d’étranglement et les redondances dans le processus d’approbation. Il a également préconisé l’utilisation de technologies avancées, telles que l’intelligence artificielle et l’apprentissage automatique, pour aider à l’évaluation des données d’essais cliniques et accélérer la prise de décision (Décret exécutif 14179 : Éliminer les obstacles au leadership américain en matière d’intelligence artificielle).

En conséquence, plus de 3 500 employés de la FDA ont été licenciés ou encouragés à « trouver de nouvelles opportunités dans le secteur privé ». Cette réduction des effectifs représente plus de 20 % du personnel total de l’agence. De plus, le nouveau décret exécutif (14274) sur le retour au travail en présentiel exige les chefs de tous les départements et agences fédéraux de « prendre toutes les mesures nécessaires pour mettre fin aux arrangements de télétravail et obliger les employés à revenir au travail en présentiel à leurs postes respectifs à temps plein ».

Cela pourrait poser des défis en matière de rétention des employés pour la FDA et limiter l’agence à recruter des talents uniquement dans les régions où ses bureaux sont situés.

Si le Centre pour les dispositifs et la santé radiologique (CDRH, ou Center for Devices and Radiological Health, en anglais) de la FDA subit une perte importante d’employés, les fonctions réglementaires clés des dispositifs médicaux pourraient être gravement affectées, notamment :

• La révision en temps voulu des soumissions pré-commercialisation des dispositifs médicaux en raison de la réduction de 20 % des effectifs,
• La fourniture de retours via le programme de soumission Q,
• La publication et la finalisation de nouvelles directives ou mises à jour des réglementations, entre autres.

Il devient donc de plus en plus important de soumettre des dossiers de haute qualité, car le délai de révision des réponses multiples aux lettres de carence de la FDA pourrait augmenter.

À l’inverse, l’insistance des décrets exécutifs sur une plus grande efficacité pourrait exercer une pression excessive sur le personnel de la FDA, encourageant les examinateurs à prendre des décisions précipitées tant que la sécurité du produit est démontrée. Cela pourrait entraîner une augmentation des rappels, des conséquences juridiques et financières pour les fabricants, et, dans le pire des cas, une érosion de la confiance du public envers la FDA et l’industrie des dispositifs médicaux.

2.3 Gel réglementaire et des communications

Le décret exécutif 14192 (« Libérer la prospérité grâce à la déréglementation ») empêche la FDA de publier ou de proposer de nouvelles règles jusqu’à ce qu’elles soient examinées et approuvées par un chef d’agence désigné.

Ce gel retardera toutes les règles en attente ou prévues par la FDA. Par exemple, les règles nécessaires pour mettre en œuvre de nouvelles classifications de dispositifs résultant des autorisations de novo seraient impactées par ce décret exécutif.

Ce décret exécutif affecte également les règles qui ont été publiées et finalisées mais qui ne sont pas encore entrées en vigueur, notamment les règles récemment finalisées de la FDA concernant les dispositifs médicaux, telles que la règle finale pour les tests développés en laboratoire et la règle finale visant à mettre à jour le règlement sur les systèmes de qualité (21 CFR Part 820) pour l’aligner sur la norme EN ISO 13485:2016.

L’administration actuelle a également émis un ordre temporaire aux agences fédérales de santé, y compris la FDA, pour suspendre temporairement les communications externes. En conséquence, la FDA a cessé toute apparition publique qui n’est pas liée à des urgences ou essentielle à la préservation de la santé.

Cette directive de suspension des communications introduit des implications potentielles à court, moyen et long terme, en particulier pour les industries qui dépendent de mises à jour opportunes concernant les autorisations de produits, les rappels, les rapports d’application et autres avis de routine.

2.4 Études cliniques

La conduite d’études cliniques est essentielle pour évaluer la sécurité, l’efficacité et la qualité des produits médicaux, garantissant qu’ils répondent aux normes réglementaires et aux besoins des patients. Les décrets exécutifs 14192 (« Libérer la prospérité grâce à la déréglementation ») et 14151 (« Mettre fin aux programmes radicaux et inutiles de diversité, équité et inclusion (DEI) ») ont deux impacts majeurs sur les études cliniques :

1. Une capacité accrue à utiliser les données du monde réel (Real World Evidence, ou RWE) pour justifier les avantages cliniques et la sécurité,
2. Une réduction de la nécessité d’inclure la diversité dans les protocoles d’études cliniques.

Historiquement, la FDA a été réticente à accepter des études non américaines ou celles menées conformément à des normes externes plutôt qu’à ses propres directives. Cependant, cette position a été significativement remise en question ces derniers mois.

Les examinateurs de la FDA sont désormais de plus en plus poussés à considérer les études cliniques menées selon des pratiques et des normes non publiées par la FDA, à condition que le promoteur puisse justifier leur utilisation.

Auparavant, les examinateurs de la FDA faisaient systématiquement référence à leurs propres directives lors des réunions de pré-soumission avec les promoteurs. Cette approche commence à évoluer, les examinateurs indiquant désormais que « la FDA est disposée à envisager des approches alternatives ». Bien qu’il reste à voir si l’agence acceptera ces alternatives de manière cohérente, cette évolution pourrait créer de nouvelles opportunités pour les promoteurs cherchant une approbation réglementaire.

Le deuxième impact sur les études cliniques découle du décret exécutif demandant aux agences fédérales de mettre fin aux programmes de diversité, d’équité et d’inclusion (DEI) et de réviser toutes les politiques et documents contenant des sujets liés à la DEI. En réponse, la FDA a retiré de son site web plusieurs projets de directives potentiellement liés à la DEI, mandatés par le Food and Drug Omnibus Reform Act (FDORA) de 2022, notamment :

• Un projet de directive sur les plans d’action pour la diversité dans les essais cliniques,
• Une directive sur l’évaluation des données spécifiques au sexe et au genre dans les études cliniques sur les dispositifs médicaux,
• Une directive sur les normes de collecte des données sur la race et l’ethnicité dans les essais cliniques.

Ces directives liées à la DEI mettaient en avant la nécessité de collecter des données sur les sous-populations pour certains produits médicaux afin de garantir leur sécurité et leur efficacité pour des groupes diversifiés. Leur suppression soulève des questions sur l’avenir des efforts visant à réduire les disparités en matière de santé dans la recherche clinique et le développement de produits.

Pour les fabricants européens, une plus grande considération des preuves du monde réel et la suppression des préoccupations liées à la DEI pourraient avoir un impact potentiellement positif. Cela leur offre une opportunité accrue de présenter des données collectées en Europe et d’utiliser des données issues de produits déjà distribués et disponibles sur le marché européen.

2.5 Retrait de l’OMS

Le décret exécutif 14155 (« Retrait des États-Unis de l’Organisation mondiale de la santé ») (OMS) pourrait avoir des implications pour les initiatives de la FDA/CDRH auxquelles l’OMS participe ou collabore, bien qu’il soit encore difficile de déterminer l’impact complet sur ces activités.

Ces initiatives incluent :

• Le Medical Device Single Audit Program (MDSAP), destiné à promouvoir une approche mondiale pour l’audit et le suivi de la fabrication des dispositifs médicaux,
• Le Forum international des régulateurs de dispositifs médicaux (IMDRF), une initiative visant à harmoniser les exigences réglementaires pour les dispositifs qui peuvent varier d’un pays à l’autre,
• Les Medical Device Connectors, un effort de la FDA pour collaborer avec les parties prenantes afin de promouvoir le développement de connecteurs réduisant les risques de mauvaises connexions des dispositifs.

2.6 Impact sur les politiques en matière d’intelligence artificielle

Le décret exécutif 14179 (« Éliminer les obstacles au leadership américain en matière d’intelligence artificielle ») abroge plusieurs décrets exécutifs émis par l’ancien président Joe Biden, notamment le décret exécutif 14110 sur le développement et l’utilisation sûrs, sécurisés et fiables de l’intelligence artificielle (IA), qui définissait des principes pour la supervision de l’intelligence artificielle dans les agences gouvernementales, y compris la FDA.

Le décret exécutif exige un examen de toutes les politiques, directives, réglementations, ordres et autres actions prises en vertu du décret exécutif 14110 révoqué, ce qui affectera plusieurs documents d’orientation et autres ressources de la FDA liés à l’IA.

Par exemple, la FDA utilisait des définitions issues du décret exécutif 14110 dans les directives finales sur les recommandations de soumission pour un plan de contrôle des changements prédéterminés pour les fonctions logicielles des dispositifs activés par l’IA, ainsi que dans le document de discussion inter-centres sur l’IA et les produits médicaux.

La FDA devra examiner et mettre à jour ces documents d’orientation, ce qui pourrait retarder l’autorisation de nouveaux produits basés sur l’IA.

3. Impacts futurs

Les derniers décrets exécutifs signés par l’administration présidentielle actuelle et les actions du DOGE représentent un changement significatif dans l’approche de la FDA pour réglementer les produits pharmaceutiques et les dispositifs médicaux. Bien que ces mesures promettent d’améliorer l’efficacité et de favoriser l’innovation, elles soulèvent également des questions importantes sur la sécurité, l’efficacité et l’équité.

Le principal défi réside dans l’équilibre entre l’amélioration de l’efficacité et le maintien des normes d’excellence de la FDA en matière de sécurité et d’efficacité. Bien que les décrets exécutifs et les initiatives du DOGE visent à répondre à des besoins urgents et à réduire les obstacles, il est crucial de garantir que l’intégrité du processus d’approbation ne soit pas compromise.

Des directives transparentes, une surveillance post-commercialisation robuste et un engagement continu des parties prenantes seront essentiels pour atteindre cet équilibre.

Alors que l’industrie des soins de santé s’adapte à ces changements, il sera crucial de surveiller de près les résultats et de prioriser le bien-être des patients avant tout. Les années à venir révéleront si ces réformes parviennent à apporter les avantages escomptés ou si des ajustements supplémentaires seront nécessaires pour protéger la santé publique.

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